Forskning

Henry Paulson Group, USA

Forskning om neurodgenerativa sjukdomar. Förestående studie på möss där man släcker genen (sk antisense terapi) för MJD (ATXN3) och studerar effekterna (positiva och eventuellt negativa). Om positivt utfall (6-8 mån) vill man gå vidare med studier på människa.

På hemsidan finns en kort presentationsvideo: http://paulson.lab.medicine.umich.edu/about-us

Bildar tillsammans med Tyskland och Portugal en ”allians för att besegra SCA3”, se PDF.

Dr Henry Paulson har även talat på NAF-konferensen, som finns utlagt på youtube.

Henry Paulson Group har vi sponsrat i två omgångar med totalt 575.000 kr

Olaf Riess Group, Tyskland

Forskning på SCA3, med gener, modeller och terapier.

Fortsättning kommer.

Luis Pereira, Portugal

CNC – Center for Neuroscience and Cellbiology, Portugal. Ett projekt som nyligen presenterats i vetenskaplig tidskrift Nature Communications är användning av Resveratrol och dess möjliga fördröjning av sjukdomsutvecklingen vid SCA3. Projekt på möss har varit positivt och humanstudie kan gissningsvis påbörjas och fortskrida under 2-3 år i humanstudie.

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27165717

Patricia Maciel Group, University of Minho, Portugal

Gruppen studerar flera ämnen som tros ha effekt på sjukdomsutvecklingen. Man studerar i laboratorie, framför allt på rundmasken. Vill bland annat påbörja en studie på Citalopram, som är ett antidepressivt läkemedel. Citalopram har setts ha positiva effekter på SCA3 i labmiljö, och man har en tanke att kunna omformulera dess användning. För att göra detta krävs humanstudier, och man söker bidrag för detta.

https://www.researchgate.net/publication/282042707_Serotonergic_signalling_suppresses_ataxin_3_aggregation_and_neurotoxicity_in_animal_models_of_Machado-Joseph_disease

Alexandra Durr, Frankrike

Riluzole används som behandling på ALS-patienter och tros ha effekt på polyglutamatsjukdomar. Rizuole tros ha positiva effekter på ataxi.

http://www.thelancet.com/pdfs/journals/laneur/PIIS1474-4422(16)00128-9.pdf

Bioblast, Israel

I Israel/USA pågår en humanstudie på ett läkemedel, Cabaletta (Trehalose), vilket man tror stabiliserar proteinprocessen och skyddar cellen mot sjukdomsframkallande processer.

Länk till deras studie gällande Trehalos.

Länk till deras resultat gällande Trehalos.

Zebrafish lab, Australien

I Australien finns ett laboratorium där man studerar hur zebrafiskar reagerar på olika mediciner. På detta sätt hoppas de kunna finna läkemedel som finns idag som har positiva effekter på personer med SCA3.
http://www.abc.net.au/news/2016-04-23/zebrafish-research-in-bid-to-cure-machado-joseph-disease/7352698

Zebrafish lab har vi sponsrat med totalt 85.000 kr.

Kommentarer är stängda